Gentherapie als Behandlungskonzept für erbliche Netzhauterkrankungen
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| 035 | |a (NATIONALLICENCE)springer-10.1007/s00347-015-0121-8 | ||
| 245 | 0 | 0 | |a Gentherapie als Behandlungskonzept für erbliche Netzhauterkrankungen |h [Elektronische Daten] |c [J.-S. Bellingrath, M.D. Fischer] |
| 246 | 1 | |a Gene therapy as atreatment concept for inherited retinal diseases | |
| 520 | 3 | |a Zusammenfassung: Hintergrund: Gentherapie für erbliche Netzhauterkrankungen wird zunehmend in klinischen Studien als vielversprechende Option für diese bisher unheilbaren Krankheiten validiert. Fragestellung: Ziel dieses Reviews ist es, einen Überblick über das Konzept, die Anwendung und die Herausforderung der Gentherapie im Allgemeinen zu geben. Im Speziellen wird die Relevanz der Gentherapie für erbliche Netzhauterkrankungen und die dort laufenden klinischen Studien herausgearbeitet. Material und Methode: Es erfolgt die systematische Erfassung relevanter Einträge zu Gentherapie im Allgemeinen und erbliche Netzhauterkrankungen im Speziellen in Pubmed und ClinicalTrials.gov. Ergebnisse: Gentherapie wird nicht nur für monogenetische Netzhauterkrankungen, sondern auch für komplexe Netzhauterkrankungen wie die feuchte altersbedingte Makuladegeneration entwickelt. Die Entwicklung von adenoassoziierten viralen Vektoren (AAVs) hat die Gentherapie am Auge einen großen Schritt vorangebracht. Alle klinischen Studien zeigen seit 2006 eine sehr gute Verträglichkeit und erste funktionelle Effekte. Allerdings konnten - nach einer sehr erfolgreichen präklinischen Studienphase - nicht alle Erwartungen erfüllt werden. Schlussfolgerungen: In Zukunft können wir erwarten, dass Gentherapie in der Augenheilkunde an klinischer Relevanz zunimmt. Mehr denn je ist nun eine präzise Charakterisierung des natürlichen Krankheitsverlaufs durch Observations- oder retrospektive Studien notwendig, um ein bestmögliches Studiendesign zu ermöglichen. | |
| 540 | |a Springer-Verlag Berlin Heidelberg, 2015 | ||
| 690 | 7 | |a Krankheitsverlauf |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Adenoassoziierter Virus |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Feuchte altersbedingte Makuladegeneration |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Leber-kongenitale Amaurose |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Augenheilkunde |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Disease progression |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Adeno-associated virus |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Neovascular age-related macular degeneration |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Leber's congenital amaurosis |2 nationallicence | |
| 690 | 7 | |a Ophthalmology |2 nationallicence | |
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| 900 | 7 | |a Metadata rights reserved |b Springer special CC-BY-NC licence |2 nationallicence | |
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